La desarrolladora de fármacos Suma Krishnan tenía poco más de 50 años cuando tuvo la idea de una terapia génica tópica para tratar una enfermedad cutánea rara y grave en la que la piel se vuelve tan frágil como las alas de una mariposa. En 2016, a los 51 años, tras unos meses de modelar la idea e iniciar el proceso de patente, ella y su esposo Krish Krishnan, con quien había trabajado en biotecnología durante más de una década, cofundaron Krystal Biotech.
Centrarse en una enfermedad rara, con tan solo miles de pacientes en EE. UU., fue inusual. También lo fue evitar el capital de riesgo en favor de autofinanciar una startup biotecnológica, con unos 5 millones de dólares que habían obtenido principalmente de empresas biotecnológicas anteriores. Pero quizás la mayor apuesta fue la ciencia: adoptar un enfoque completamente nuevo para un problema con una terapia génica administrada en gel que potencialmente sería muy rentable si tenía éxito, pero que también tenía una alta probabilidad de fracaso. “Tuve que trabajar con los reguladores porque nunca habían visto esto”, declaró Krishnan a Forbes . “Era completamente nuevo”.
Tan solo 18 meses después del lanzamiento de la empresa con sede en Pittsburgh, los Krishnan la sacaron a bolsa en el Nasdaq. Actualmente, Krystal tiene una capitalización bursátil de 4.400 millones de dólares y cuenta con una terapia aprobada por la FDA, Vyjuvek, para la epidermólisis ampollosa distrófica (enfermedad de la piel en mariposa), y otras terapias génicas, como la fibrosis quística y el cáncer de pulmón, en diversas etapas de desarrollo clínico. Todas se basan en el virus del herpes simple modificado, pero sus mecanismos de administración son diferentes. Los ingresos de la empresa alcanzaron los 291 millones de dólares en 2024, más del quíntuple de los 51 millones de dólares de 2023. Los ingresos netos se multiplicaron por ocho, hasta los 89 millones de dólares, frente a los 11 millones de dólares del mismo período.
Los Krishnan poseen una participación conjunta del 12% en la empresa . Suma, presidenta de investigación y desarrollo de la compañía, tiene un patrimonio de unos 300 millones de dólares, según estimaciones de Forbes , proveniente casi en su totalidad de su participación en la empresa y de la venta de acciones a lo largo de los años. Las acciones de Krystal han mostrado volatilidad: han subido más del 1300% desde su salida a bolsa, pero han caído casi un 25% en el último año.
“Hay que ser valiente y audaz para hacer esto”, dice Krishnan. “Nunca tuve miedo de correr riesgos. Nunca sentí la necesidad de un trabajo estable”.
Krishnan es una de las 200 emprendedoras y líderes que figuran en la lista Forbes 50 Over 50 de este año . Estas mujeres —entre las que también se encuentran la actriz Halle Berry, incluida en la lista por su startup relacionada con la menopausia; la inversora con misión social Freada Kapor Klein; y Maria Shriver, quien fundó el Movimiento de Mujeres con Alzheimer hacia el final de su primer mandato como primera dama de California— están generando un impacto profesional descomunal en sus sexta, séptima u octava décadas de vida.
Suma Krishnan, que ahora tiene 60 años, creció en Bombay, donde sus padres luchaban por criar a sus tres hijos. Como hija mediana y mujer, Krishnan cuenta que su madre, que se casó a los 18, empezó a buscar matrimonios concertados para ella en cuanto terminó la universidad. Ella se negó. “Siempre lo desafié y luché”, dice. “Fui una persona difícil para ellos. Rompí todas las reglas”.
Llegó a los EE. UU. para realizar un posgrado y obtener una maestría en química orgánica en la Universidad de Villanova. (Durante su estancia allí, conoció a Krish Krishnan, quien cursaba su MBA en Wharton y vivía cerca). Después de eso, trabajó como desarrolladora de fármacos, comenzando en Janssen Pharmaceuticals. En New River Pharmaceuticals, lideró el descubrimiento, desarrollo y aprobación de Vyvanse, un fármaco de gran éxito para tratar el TDAH. Después de que la farmacéutica europea Shire (adquirida por Takeda por 62 000 millones de dólares en 2018) comprara New River por 2600 millones de dólares en 2007, trabajó en enfermedades raras. Luego, en Intrexon (ahora conocida como Precigen), se centró en tratamientos de terapia génica como jefa de terapéutica. Posee más de 70 patentes para una variedad de fármacos. “Durante 25 o 30 años, esto fue todo lo que hice”, afirma. “Estoy familiarizada con todo tipo de enfermedades raras y dónde se encuentran las necesidades no satisfechas”.
Nunca tuve miedo de arriesgarme. Nunca sentí la necesidad de un trabajo estable.
Suma Krishnan, cofundador de Krystal Biotech
Se le ocurrió una idea para una terapia génica para pacientes con piel de mariposa. Esta terapia podría administrarse en forma de gel directamente sobre la piel afectada, utilizando una versión modificada del virus del herpes simple. El fármaco actúa administrando una copia sana del gen que codifica un tipo de colágeno a las células cutáneas, lo que permite la cicatrización. Unas 25.000 personas en Estados Unidos padecen epidermólisis ampollosa, pero solo unas 3.000 presentan la forma distrófica, que es grave y para la cual se utiliza el tratamiento de Krystal.
Brett Kopelan, director ejecutivo de Debra, una organización sin fines de lucro para personas afectadas por la enfermedad, y cuya hija, ahora de 17 años, nació con una forma grave de la misma, la llama “la peor enfermedad de la que jamás hayas oído hablar”. Los niños que la padecen suelen vivir con dolor constante y necesitan vendajes en gran parte del cuerpo; también son susceptibles a muchas otras dolencias, incluyendo un tipo de cáncer de piel. “Mi objetivo es convertirla en una enfermedad crónica y soportable, como la diabetes tipo 2”, dice Kopelan, cuya hija usa el tratamiento de Krystal, entre otros. “Estamos muy cerca de lograrlo, y tenemos que agradecerles a Suma y Krish”.
Cuando tuvo la idea que se convirtió en Vyjuvek, no había tratamientos en el mercado. Mientras trabajaba en Intrexon, esa empresa colaboraba con otra empresa biotecnológica, Fibrocell (que posteriormente fue adquirida por Castle Creek), en una terapia hospitalaria. “Vi el dolor y el sufrimiento”, dice Krishnan. “Estos niños nacen sin piel y la situación empeora con el tiempo. Dicen: ‘Nadie se preocupa por nosotros'”.
Le presentó la idea a su esposo Krish, quien había sido director de operaciones de New River e Intrexon, con quien había trabajado durante más de una década. Decidieron desarrollar el fármaco, esta vez por su cuenta. La biotecnología estaba en auge y era imposible encontrar espacio de laboratorio en San Francisco. En cambio, buscaron ubicaciones por todo el país y se instalaron en un espacio de laboratorio vacante en Pittsburgh, una ciudad conocida más por las startups de robótica que por la biotecnología, pero donde podían contratar a estudiantes de posgrado de Carnegie Mellon, al principio viajando ida y vuelta desde su hogar en el norte de California. Evitaron la financiación de capital riesgo, recaudando una pequeña cantidad de amigos y familiares y diciéndoles sin rodeos que consideraran su inversión como filantropía. “Pensamos que si no funcionaba, lo cancelaríamos”, dice Krishnan.
En 2017, sacaron la empresa a bolsa, recaudando 45 millones de dólares gracias a la red de contactos de Krish Krishnan, que guió a empresas anteriores a través de sus salidas a bolsa. “Fue una salida a bolsa de Mickey Mouse”, dice, señalando que permitió que un inversor de Fidelity, que había respaldado sus empresas anteriores, se convirtiera en accionista.
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La idea de administrar terapia génica en casa en lugar de en el hospital era a la vez elegante y un poco loca. “Mira, sinceramente, por genial que fuera la idea, cuando alguien viene y dice: ‘Quiero aplicar terapia génica en gel sobre una herida en casa’, es como si alguien dijera hoy: ‘Quiero tener una casa en Marte'”, dice Krish Krishnan, director ejecutivo de la empresa. “Sí, una gran idea, pero ¿cómo se va a lograr? Era ese tipo de idea”.
Seis años después, en 2023, Krystal recibió la aprobación de la FDA para Vyjuvek, una decisión muy rápida para una terapia génica novedosa. Conseguir que la FDA aprobara una terapia génica casera que utilizaría una versión modificada del virus del herpes durante la pandemia de COVID-19 requirió estudios que disiparan cualquier preocupación sobre la seguridad en un momento en el que, como señala Krishnan, «la gente estaba muy nerviosa por los virus».
Fijaron un precio de lista de $24,250 por vial. Esto equivale a un costo anual de $631,000 para un paciente promedio que usa 26 viales, antes de aplicar descuentos; sin embargo, los pacientes suelen requerir menos tratamientos con el tiempo a medida que cicatrizan sus heridas. Las terapias génicas tienden a ser costosas, y muchas cuestan $1 millón o más. En el caso de las enfermedades raras, “las aseguradoras son un poco más flexibles con los precios”, dice Krish Krishnan, señalando que es improbable que una sola aseguradora tenga más de unos pocos pacientes con la enfermedad. “Podemos mostrarle la propuesta de valor a Blue Cross Blue Shield y lo entenderán”, afirma.
El inversor en ciencias de la vida, Dan Janney, socio director de Alta Partners, fue uno de los pocos amigos que invirtió personalmente en Krystal en sus inicios, tras conocer a Suma y Krish a través de sus hijos, que fueron juntos a la escuela. Janney describe a Krystal como “probablemente la empresa más eficiente en la que he trabajado” en cuanto al uso del capital. “Han hecho un trabajo increíble para alcanzar la rentabilidad”, afirma.
“Por muy genial que fuera la idea, cuando alguien viene y dice: ‘Quiero aplicar terapia genética en un gel sobre una herida en casa’, es como si alguien dijera hoy: ‘Quiero tener una casa en Marte’”.Krish Krishnan, cofundador de Krystal Biotech
El medicamento de Krystal para la dermatitis atópica ya no es el único disponible en el mercado. En abril, la empresa biotecnológica en fase clínica Abeona Therapeutics (que cotiza en bolsa con una capitalización de mercado de 348 millones de dólares) obtuvo la aprobación de la FDA para su propia terapia génica, llamada Zevaskyn, que utiliza injertos de piel a partir de láminas de una versión modificada genéticamente de las células cutáneas del propio paciente. Este tratamiento, con un precio de venta de 3,1 millones de dólares, se lanzó este verano.
Tras obtener la única terapia disponible en el mercado estadounidense y su aprobación en Europa y Japón, Krishnan ahora investiga otras enfermedades, como enfermedades pulmonares, cáncer y afecciones oculares. Uno de los estudios más avanzados, ahora en fase 3, aborda las complicaciones oculares de la enfermedad cutánea que ya tratan. Otros, ahora en etapas iniciales de ensayos clínicos, incluyen tratamientos para la fibrosis quística y tumores pulmonares, un enfoque particular de Krishnan dada la creciente prevalencia del cáncer de pulmón entre mujeres jóvenes que nunca han fumado. En cada caso, el fármaco de Krystal administraría una copia sana del gen para tratar la enfermedad, aunque los mecanismos de administración varían; por ejemplo, la terapia contra el cáncer de pulmón utiliza un nebulizador.
La gran pregunta es si Krystal podrá expandirse con éxito más allá de una enfermedad rara a múltiples medicamentos que puedan tratar diversos problemas de salud mediante terapias génicas administradas con el virus del herpes modificado. El plan de Krishnan es utilizar el dinero de las ventas comerciales de Vyjuvek para financiar el desarrollo clínico de esas otras terapias. “Tenemos dinero y podemos usarlo para desarrollar el resto de nuestros productos en desarrollo”, afirma. “El primero siempre es más difícil”.
Este artículo fue puplicado originalmente por Forbes US.
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