La Administración de Alimentos y Medicamentos de EU (FDA) aprobó el martes el medicamento leucovorina como tratamiento para la rara afección genética llamada deficiencia de folato cerebral, pero no llegó a aprobarlo como tratamiento para el autismo en general, un cambio abrupto después de que miembros de la administración lo mencionaran previamente como una posible terapia para el trastorno del desarrollo
Datos clave
La FDA aprobó Wellcovorin, una forma de tableta del medicamento genérico leucovorina, un ácido folínico que se usaba anteriormente para tratar los efectos secundarios de los medicamentos contra el cáncer y ciertos tipos de cáncer, según la Clínica Mayo
En un comunicado de prensa publicado el martes, el comisionado de la FDA, Marty Makary, calificó la aprobación como un “hito significativo” para los padres de niños con esta enfermedad extremadamente rara, incluidos los niños con “retrasos en el desarrollo con características autistas” debido a la deficiencia.
Sin embargo, el trastorno es extremadamente raro: las autoridades estiman que la deficiencia de folato cerebral afecta solo a una de cada millón de personas, según la FDA.
En una conferencia de prensa en septiembre pasado, miembros de la administración Trump promocionaron el medicamento como un posible tratamiento para el autismo, incluido el secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. Kennedy Jr., quien lo calificó como una “terapia emocionante que puede beneficiar a un gran número de niños que sufren de autismo”.
Cita crucial
“Actualmente, no contamos con datos suficientes para afirmar que podríamos establecer la eficacia para el autismo de forma más amplia”, declaró un alto funcionario de la FDA en una llamada con periodistas, según informaron varios medios . Los funcionarios indicaron que la agencia revisó los datos disponibles y “pudo demostrar por qué no contamos con la evidencia necesaria para una aprobación más amplia”. Los funcionarios de la FDA también señalaron que un estudio publicado en 2024 que pretendía demostrar la eficacia del tratamiento con ácido folínico para el autismo fue retractado en enero. El estudio fue detectado por posibles errores en los datos, y una revisión estadística “no pudo replicar los resultados reportados en el artículo a partir del conjunto de datos proporcionado”, según la editorial.
Antecedentes clave
Los funcionarios de la administración Trump promocionaron por primera vez la leucovorina como un posible tratamiento para el autismo en una conferencia de prensa en septiembre, el mismo evento donde el presidente relacionó el autismo con el uso de Tylenol durante el embarazo con el autismo infantil, sin evidencia. En un artículo de opinión publicado en Politico en septiembre pasado, Makary volvió a promocionar el potencial del fármaco después de ensayos clínicos aleatorios. “La leucovorina es un fármaco que ha estado en el mercado durante décadas y tiene un perfil de seguridad favorable”, escribió el director de la FDA en ese momento. “Es importante señalar que la leucovorina no es una cura para el autismo, pero ha demostrado una mejora en los déficits relacionados con el habla en el autismo”. Makary continuó diciendo que la agencia estaba “reduciendo la burocracia regulatoria para permitir que las familias busquen tratamiento ahora”.
Dato sorprendente
Un artículo publicado en la revista médica The Lancet la semana pasada descubrió que las nuevas recetas de leucovorina para niños de 5 a 17 años aumentaron un 71% en los meses posteriores al evento de la Casa Blanca en septiembre pasado. La FDA también notó una escasez de leucovorina en diciembre, lo que provocó que los padres tuvieran dificultades para surtir sus recetas, informó CNN a principios de marzo.
Este texto fue publicado originalmente en Forbes US.
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