La FDA de Estados Unidos aprobó un costoso medicamento para enfermedades raras en septiembre a pesar de los hallazgos de sus revisores de datos de que el tratamiento, aunque seguro, no era más efectivo que un placebo, según una revisión de Reuters de documentos de la agencia.
La necesidad urgente entre los pacientes, junto con algunas señales de habilidades motoras mejoradas, ayudó a impulsar la decisión de la agencia, muestran los documentos.
El 19 de septiembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) dio su respaldo al elamipretide de Stealth Biotherapeutics, que se venderá como Forzinity y tendrá un precio de hasta casi 800,000 dólares al año. Será el primer tratamiento para el síndrome de Barth, aunque los documentos de la FDA muestran que casi una docena de revisores recomendaron no aprobar.
La compañía con sede en Massachusetts había estado buscando durante años la aprobación de elamipretide para tratar el trastorno mitocondrial potencialmente mortal que afecta a unas 150 personas en los EU, en su mayoría hombres. La enfermedad generalmente se presenta como insuficiencia cardíaca grave en la infancia y, a menudo, conduce a la muerte prematura.
La FDA se negó a considerar la aprobación total de elamipretide en 2021 y rechazó la solicitud de la compañía en mayo de 2025 antes de sugerir que Stealth solicitara un proceso acelerado. Aprobó el medicamento poco más de un mes después de que Stealth volviera a presentar su solicitud.
La directora ejecutiva de Stealth, Reenie McCarthy, dijo que la FDA tomó una decisión informada y basada en la ciencia para aprobar Forzinity, reconociendo tanto la solidez de los datos como la necesidad urgente insatisfecha en el síndrome de Barth.
La administración Trump ha hecho de las aprobaciones de medicamentos para enfermedades raras una prioridad y acaba de introducir una nueva política que permite que las solicitudes avancen en función de un estudio sólido y otras pruebas confirmatorias.
Las aprobaciones de medicamentos de la FDA no suelen ser polémicas entre los equipos de evaluación, según expertos y una revisión de Reuters de los documentos de aprobación de 2024, aunque los jefes de las agencias han utilizado su autoridad en el pasado para impulsar las aprobaciones.
Los documentos muestran que el jefe de la oficina de la FDA, Hylton Joffe, firmó la aprobación acelerada, citando un estudio de 10 personas y 192 semanas en el que el medicamento aumentó la fuerza de la rodilla en más del 45%, así como la rareza y gravedad de la enfermedad.
Los revisores enumeraron varias preocupaciones, incluido que el medicamento no pudo vencer a un placebo en un estudio de etapa tardía de 28 semanas, y que el estudio sin placebo que citó Joffe no mostró un vínculo directo entre el tratamiento y las mejoras.
Los pacientes con placebo mejoraron casi tanto como los que tomaron Forzinity en una prueba de caminata de seis minutos, la medida principal del estudio. Tampoco mostró ganancias significativas en objetivos secundarios como las pruebas de sentarse y pararse, dijeron los revisores.
El líder del equipo clínico de la FDA, Charu Gandotra, recomendó no aprobar a Joffe, argumentando que los datos de Stealth no “proporcionaron evidencia sustancial de efectividad para respaldar la aprobación tradicional o acelerada”.
El Departamento de Salud y Servicios Humanos de EU, que supervisa a la FDA, no respondió a una solicitud de comentarios. Joffe y Gandotra no respondieron de inmediato a solicitudes similares.
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FDA ha cedido a la presión de los defensores de los pacientes para los tratamientos de enfermedades raras
Los legisladores, médicos y defensores de los pacientes presionaron a la FDA para que aprobara el medicamento. Más de 80 médicos firmaron una carta en agosto al comisionado Martin Makary instando a la aprobación inmediata o una revisión acelerada de dos meses.
En el centro de sus llamamientos estaban familias como las de Josanne Archibald, una navegante de pacientes de 40 años de Nueva Jersey, que se enteró del nuevo tratamiento experimental para la enfermedad genética que afecta a sus dos hijos y presionó para que su tercer hijo por nacer fuera tratado poco después de nacer.
En ese momento, Stealth esperaba que el medicamento pudiera obtener la aprobación para niños de dos años o más, según los datos del tratamiento de bebés gravemente enfermos de emergencia, pero la aprobación se limitó a adultos y niños que pesan al menos 30 kg.
Archibald dijo que su hijo menor, Josiah, ahora de casi dos años, estaba en estado crítico cuando nació, incluso peor que su hermano Mason, quien requirió un trasplante de corazón a las seis semanas de edad. Después de comenzar el tratamiento, la función cardíaca de Josiah se normalizó y en cinco meses estaba lo suficientemente fuerte como para salir del hospital, dijo.
“Estamos impresionados por eso… incluso los (terapeutas) se sorprenden de lo bien que lo está haciendo y de lo fuerte que se está volviendo día a día”, dijo Archibald.
La doctora Hilary Vernon, quien dirigió el ensayo de Stealth y dirige la clínica del síndrome de Barth en el Instituto Kennedy Krieger en Baltimore, dijo a Reuters que Forzinity estaba relacionado con ganancias reales en la fuerza muscular, la resistencia y la calidad de vida. Estos resultados, dijo, serían poco probables sin el tratamiento, dada la naturaleza de la enfermedad.
Ella fue una de las doctoras que firmaron la carta instando a la aprobación.
Los legisladores de Colorado, Florida, Georgia y otros lugares también enviaron cartas a Makary presionando para una aprobación rápida.
La FDA ha cedido a la presión de los defensores de los pacientes para los tratamientos de enfermedades raras antes a pesar del desacuerdo científico interno, incluso cuando trató de eliminar el tratamiento de Sarepta Therapeutics.
“El desacuerdo interno de la FDA sobre la idoneidad de la evidencia científica para las enfermedades ultra raras a menudo no puede ganar sobre la demanda de acceso de los pacientes cuando no hay otras opciones de tratamiento disponibles para una enfermedad devastadora”, dijo la abogada de la FDA, Rachel Turow.
El CEO de Stealth, McCarthy, dijo a Reuters que la compañía espera buscar la aprobación tradicional en función de los resultados de un estudio de seguimiento de cuatro años requerido por la FDA como parte de la aprobación acelerada. Stealth planea lanzar Forzinity en diciembre.
El medicamento, que será el primer producto comercializado de Stealth, se cotiza en más de 15,000 dólares por vial de 280 mg, suficiente para una o dos semanas de terapia, según las necesidades individuales.
Al igual que muchos tratamientos para enfermedades ultra raras, el alto precio de Forzinity tiene como objetivo ayudar a la empresa a recuperar sus costos de investigación y desarrollo. Stealth dijo que está en conversaciones iniciales con las aseguradoras de salud sobre la cobertura y tendrá un programa para reducir los costos de bolsillo para los pacientes.
Con información de Reuters
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