Cuando Benjamine Liu era un joven biólogo computacional que realizaba su doctorado en la Universidad de Oxford, tuvo algunas ideas para nuevos fármacos que podrían tratar el Alzheimer. Estaba tan entusiasmado con su potencial que intentó presentárselas a varias compañías farmacéuticas. Ninguna mostró interés.
“Dijeron: ‘Tenemos más medicamentos de los que podemos permitirnos desarrollar'”, cuenta Liu a Forbes. “Un medicamento ya descubierto no vale tanto”.
Ese rechazo le llevó a una conclusión: el mayor problema en la investigación y el desarrollo de fármacos no radicaba en la parte más atractiva de la búsqueda de nuevos descubrimientos, sino en el largo, agotador y costoso proceso de desarrollo clínico, donde la mayoría de los fármacos potenciales fracasan.
De hecho, si bien en la última década se duplicó prácticamente el número de fármacos candidatos, la cantidad de medicamentos aprobados por la FDA, alrededor de 50 por año, no ha variado mucho, afirma. Y, según Liu, es precisamente en este aspecto donde la IA está especialmente capacitada para ayudar.
Es una postura poco convencional en un momento en que la IA se presenta como una bendición para el descubrimiento de fármacos más rápido y económico, lo que dará paso a una era dorada de nuevas terapias. Pero eso es un proceso a largo plazo. Y Liu está convencido de que la mayor oportunidad reside en mejorar los ensayos clínicos. “Creemos que el mundo se equivoca al considerar el descubrimiento de fármacos como el principal obstáculo, cuando hace mucho tiempo que dejó de serlo”, afirma.
En 2016, Liu, ahora de 36 años, se asoció con Linhao Zhang, de 34 años, un científico informático que había trabajado en el equipo de ingeniería de Oscar Health, para fundar Formation Bio con el objetivo de ayudar a las compañías farmacéuticas a realizar sus ensayos clínicos de forma más eficiente y rápida. Originalmente llamada Trialspark, se concibió como una empresa de servicios: las compañías farmacéuticas y biotecnológicas contrataban a Liu y Zhang para que gestionaran sus ensayos. Pero ahora Liu persigue un objetivo más ambicioso: adquirir una cartera de 10 fármacos candidatos en fase inicial, muchos de los cuales fracasaron o se estancaron en los ensayos clínicos iniciales, y luego utilizar la IA para ayudarlos a retomar el rumbo.
Actualmente, Formation Bio, con sede en Nueva York, cuenta con algunos de los inversores más importantes del mundo apostando por la visión de Liu, entre ellos Andreessen Horowitz, Sequoia, Thrive Capital, John Doerr (presidente de Kleiner Perkins) y Sam Altman (creador de OpenAI). Ha recaudado un total de 615 millones de dólares, con una valoración de 1,800 millones de dólares. Forbes estima que la participación de Liu supera los 150 millones de dólares, mientras que la de Zhang supera los 100 millones.
“Tiene el potencial —el potencial— de convertirse en una de esas empresas enormemente importantes en una industria que no ha experimentado grandes cambios debido a la aparición de empresas jóvenes en los últimos 10 o 15 años”, afirma Michael Moritz, el multimillonario inversor de capital riesgo y expresidente de Sequoia. Allá por 2016, Liu contactó por correo electrónico con Moritz para hablarle de su idea de crear una farmacéutica de nueva generación con la ayuda de la IA. Moritz, quien según Liu respondió “en apenas 28 minutos”, extendió personalmente el primer cheque de 2.25 millones de dólares para la empresa.
Actualmente, hay muchos fármacos potenciales en el mercado. Esto se debe a que muchas empresas biotecnológicas se han quedado sin fondos para desarrollarlos, ya que la financiación se ha agotado. Las prioridades de las grandes farmacéuticas cambian constantemente, lo que las lleva a recortar el gasto en algunos fármacos en favor de otros. Mientras tanto, China se ha convertido en una potencia en innovación farmacéutica, con un mayor número de terapias disponibles para su licenciamiento.
Formation Bio se centra en fármacos que aún no han superado la fase 2 de ensayos clínicos. Estas terapias en fase inicial conllevan un mayor riesgo, ya que solo el 30% tiene éxito en esta etapa. Sin embargo, también ofrecen mayores beneficios potenciales. Liu cree que Formation puede lograr grandes avances gracias a la IA. Con la tecnología que han perfeccionado durante la última década, afirma, pueden realizar estos ensayos hasta un 50% más rápido, una gran ventaja cuando cada día de retraso puede costar millones.
“Los fármacos no valen mucho hasta después de la fase 2, y hay muchos fármacos posteriores a la fase 1 en los que vale la pena invertir”, dice Liu. “Se puede participar en la fase 3, pero nadie está dispuesto a regalar un gran fármaco de fase 3”.
Para aumentar las probabilidades de éxito, Liu ha reunido un equipo de expertos en selección de fármacos, liderado por Mikael Dolsten, expresidente mundial de I+D de Pfizer, para buscar los mejores candidatos en todo el mundo. Estos expertos contarán con herramientas de IA que les ayudarán a tomar mejores decisiones sobre qué fármacos adquirir. El software de Formation puede, por ejemplo, acceder a datos de ensayos clínicos preliminares en publicaciones en idiomas distintos al inglés para intentar encontrar fármacos poco conocidos en China. Puede clasificar y reclasificar rápidamente diversas opciones según su mayor impacto médico o su mayor oportunidad comercial. Posteriormente, el equipo de Formation Bio utilizará la IA para gestionar tareas administrativas, como el reclutamiento de pacientes y la presentación de solicitudes regulatorias, así como para abordar el complejo problema de asignar los fármacos candidatos a los pacientes adecuados.
Hasta el momento, la compañía ha adquirido o licenciado cinco fármacos potenciales, entre ellos un tratamiento para la osteoartritis de rodilla y una terapia para la colitis ulcerosa, ambos actualmente en ensayos clínicos. Si bien ninguno de sus fármacos se encuentra aún en el mercado, en junio pasado cedió la licencia de uno, para el eccema crónico de manos, al gigante farmacéutico francés Sanofi por unos 630 millones de dólares (al tipo de cambio actual), más regalías futuras.
Te puede interesar: Conoce la lista IA 50 2026
La estrategia de Liu de rescatar fármacos olvidados recuerda a la del multimillonario empresario biotecnológico Vivek Ramaswamy con Roivant Sciences , que hoy cuenta con una capitalización de mercado de 21,000 millones de dólares y una amplia cartera de medicamentos en desarrollo. “No somos los primeros en hacerlo. Hemos estudiado PureTech, Roivant, BridgeBio; existen muchas variantes”, afirma Liu. Sin embargo, Roivant se fundó antes de que la IA revolucionara el sector. El factor diferenciador de Formation, argumenta, reside tanto en la forma en que ha organizado los ensayos clínicos internamente como en cómo utiliza la IA para aumentar las probabilidades de éxito.
“Creo que el descubrimiento de fármacos se convertirá en un producto básico con China y la IA”, afirma Liu. “Si no resolvemos este cuello de botella en el desarrollo de fármacos, no vamos a conseguir más medicamentos para los pacientes”.
Liu emigró con su familia de Taiwán cuando tenía dos años y creció en Thousand Oaks, California. Tras graduarse en Yale, obtuvo una maestría en biología computacional en la Universidad de Cambridge y posteriormente fue becario Rhodes. Para su tesis en Oxford, utilizó inteligencia artificial y macrodatos para desarrollar diagnósticos y terapias para las enfermedades de Parkinson y Alzheimer.
Incluso antes de terminar su tesis, Liu ya estaba trabajando en la idea que se convertiría en Formation Bio. “No hay falsedad en lo que Ben quiere hacer”, afirma el cofundador Zhang. “No intenta crear una startup porque sus amigos lo hagan, porque esté de moda o porque quiera hacerse un nombre”.
Si bien el descubrimiento de fármacos acapara titulares llamativos, el desarrollo de medicamentos es “el gran desafío sin resolver para la industria”, afirma Paul Hudson, ex director ejecutivo de Sanofi, que invirtió en Formation Bio y estableció colaboraciones con ella durante su gestión. El tiempo y el costo de los ensayos representan una parte crucial de este desafío, y cobra especial importancia debido a la constante amenaza de las patentes de medicamentos. “Hay mucho tiempo improductivo en un ensayo clínico”, explica Pratap Khedkar, director ejecutivo de la consultora de ciencias biológicas ZS, refiriéndose a la industria en general. “¿Cómo puedo reducir a la mitad el tiempo y los costos, y, lo que es más importante, aumentar la probabilidad de éxito?”.
“Tiene el potencial —el potencial— de convertirse en una de esas empresas enormemente importantes en una industria cuyo panorama no se ha visto demasiado alterado por una empresa joven fundada en los últimos 10 o 15 años.”
En los inicios de la empresa, cuando aún se centraban en realizar ensayos clínicos para terceros, Liu y Zhang tenían prisa por adquirir sus propios fármacos. Sin embargo, sus inversores les advirtieron que era demasiado precipitado. En su lugar, colaboraron con el exdirector ejecutivo de Novartis, Joe Jimenez, para crear en 2019 una nueva empresa de capital riesgo llamada Aditum Bio, a modo de prueba. Al igual que Formation ahora, Aditum adquirió fármacos y los distribuyó bajo empresas independientes, en las que Formation era inversor minoritario. Hasta la fecha, han logrado un gran éxito con un fármaco que aumentaba la masa muscular magra: Eli Lilly compró la empresa Aditum propietaria del fármaco por hasta 1,900 millones de dólares en 2023. “En broma, pensamos que, si hubiéramos empezado esta estrategia basándonos únicamente en el balance, el éxito habría sido aún mayor”, comenta Liu.
Cinco años después de fundar la empresa, en 2021, Liu y Zhang sintieron que finalmente tenían la experiencia suficiente para desarrollar su propia cartera de fármacos. “Soy una persona muy bayesiana y me oriento mucho por la probabilidad”, afirma Liu. “Cuando pensamos en la estrategia de la empresa, intentamos ser muy conservadores, asumir que seguimos los promedios del sector y asegurarnos de tener una ventaja competitiva en lo que respecta a ensayos clínicos más económicos y rápidos”.
En enero de 2022, Formation Bio obtuvo la licencia de una posible terapia para promover el crecimiento del cartílago en las rodillas de pacientes con osteoartritis, enfermedad que afecta a más de 230 millones de personas en todo el mundo. Desarrollada originalmente por Merck KGaA, con sede en Darmstadt, Alemania, la terapia ya había superado tres ensayos clínicos con más de 800 pacientes. Formation Bio pagó una cantidad inicial no revelada por el fármaco y posee una participación mayoritaria en la nueva empresa creada para su comercialización, mientras que Merck KGaA conserva una participación minoritaria.
Los datos del ensayo clínico demostraron que las inyecciones del fármaco aumentan el crecimiento del cartílago, pero no estaba claro si reducían el dolor en general más que un placebo o si prevenían o retrasaban la necesidad de una artroplastia de rodilla. Para intentar responder a esta pregunta, Formation creó un modelo predictivo basado en IA, entrenado con 23,000 pacientes y 48,000 resonancias magnéticas, para determinar quiénes podrían estar en riesgo de necesitar una artroplastia de rodilla y si un cartílago más grueso ayudaba a proteger la articulación. Liu afirma que su análisis reveló que los pacientes que tomaron el fármaco y aumentaron el crecimiento de su cartílago tuvieron un menor riesgo a cinco años de necesitar una artroplastia de rodilla. Sin la IA, Dolsten, experto en selección de fármacos, comenta: “Probablemente lo habría descartado”. El fármaco se encuentra ahora en la fase final de los ensayos clínicos.
Por muy bueno que sea su proceso, no todos los medicamentos que compra tendrán éxito. Liu es muy consciente de las tasas de fracaso, por lo que su objetivo es jugar con las probabilidades, no ganar siempre. “Esperamos acertar tres de cada diez, pero incluso si acertamos una de cada diez, aún podemos duplicar nuestra inversión”, afirma.
